乌头是一种毒性强烈的中药材，是古代战场上常用的军用毒药。但是，乌头并不只有冷血杀手的一面，如果使用得当，它也可以成为济世救人之良药。中医专家指出，乌头生用毒性大，但经炮制后乌头碱会被水解，毒性降低。炮制的时间越长，毒性就越小，如连续炮制4小时以上，则近乎于无毒。
现代药理研究则证实，乌头具有镇痛、抗肿瘤等作用，对心血管系统则表现为强心、降血压、扩血管等作用。
镇痛活性：乌头属药用植物无论内服或外用都具有显著的镇痛作用，在临床上常用于多种痛症的治疗，其镇痛的活性成分主要是其中乌头类生物碱。
抗肿瘤作用：至上世纪八十年代，乌头被药理研究证实，其乌头碱成分有一定抗癌作用。用中药乌头提取精制的乌头注射液进行动物和胃癌病人的临床研究表明，肌肉注射乌头注射液有抑制癌瘤生长和癌细胞自发转移的作用，临床用于治疗晚期胃癌等消化系统恶性肿瘤均收到一定效果。乌头注射液对肝癌也有一定疗效，可改善临床症状，增加食欲，延长病人的存活期。
心血管系统活性：乌头碱具有扩张冠状血管和四肢血管的作用，可增强心肌收缩力，而达到强心的效果。但研究中发现，一旦剂量掌握不好，往往引起心律失常，结果造成毒性反应。因而，乌头碱作为强心药的使用，仍有待进一步研究。
另外，现代中医在治疗顽固的风湿痛时，也时常会用上乌头。例如，常用的风湿药小活络丹中，就含有乌头。乌头外用比较安全，皮肤无破口时直接敷用，制成膏药或药酒饮用及外用，可治疗腰膝冷痛、肩周炎、骨质增生、关节炎。此外，乌头还有抗炎，调节免疫的作用。
