近日，一款名为“替诺福韦”的特效新药走红网络，受到国内众多乙肝患者的追捧。尽管这款进口药品对治疗艾滋病和乙肝两大顽疾的功效已获公认，但其在国内却并未正式上市，而是通过网络、代购等非正规渠道销售，很可能被认定为“假药”。
相关报道见报后，关于替诺福韦的合法性问题成为公众的关注焦点。国家食品药品监督管理局近日回复南方日报，证实替诺福韦针对艾滋病治疗的批文已于2008年获得，但其作为治疗乙肝的药品仍在临床试验中，尚未获准在国内销售。目前乙肝患者自己购买的替诺福韦仍难以摆脱“假药”的身份危机。
南方日报记者调查发现，在替诺福韦上市缓慢无奈成“假药”的背后，有着错综复杂的原因。在平衡患者需求、外资药企利益和国内药企成长等诸多诉求之间，中国现有的新药注册审批制度面临考验。
官方 作为乙肝用药的替诺福韦仍在临床阶段
“口服抗乙肝病毒核苷(酸)类似物具有较强的抗病毒作用和较好的耐受性，因此被公众广泛接受和应用，这可能是其热销的重要原因。”日前，北京大学医学部免疫学系副主任、北京大学医学部生物医学实验教学中心副主任兼病原与免疫学综合实验室主任王月丹分析说。
王月丹介绍，口服抗乙肝病毒核苷(酸)类似物大致可分为两类，即核苷类似物（如拉米夫定、恩替卡韦、恩曲他滨、替比夫定和克拉夫定等）和核苷酸类似物（阿德福韦酯、替诺福韦等）两大类。替诺福韦的主要作用是通过抑制逆转录酶的活性，插入DNA序列而终止病毒的复制。
因为这一原理，替诺福韦最早用于属于逆转录病毒的HIV感染的治疗，后来发现其也可以抑制具有逆转录酶活性的乙肝病毒（HBV）的DNA聚合酶，干扰HBV的复制，所以也被用于乙肝的治疗。而由于在耐药性上表现优异，替诺福韦具有明显优于传统乙肝和艾滋病药物的优势，已经逐步成一线用药，市场广泛。
2008年4月和8月，欧盟和美国FDA根据大量的临床试验结果，又分别批准其用于治疗乙型肝炎（乙肝），并被专家誉为最好的抗乙肝药物之一。随着销售额进一步扩大，吉利德公司也收获颇丰。其2010年年报显示，替诺福韦酯及其复方制剂2010年的销售额已经超过60亿美元。
不过，这60亿美元的销售额中，却没有中国市场的身影。
根据《中华人民共和国药品管理法实施条例》第三十六条规定：“进口药品，应当按照国务院药品监督管理部门的规定申请注册。国外企业生产的药品取得《进口药品注册证》，中国香港、澳门和台湾地区企业生产的药品取得《医药产品注册证》后，方可进口。”
国家食品药品监管局（SFDA）新闻办负责人提供给南方日报的回复确认，美国吉利德公司生产的替诺福韦早在2008年就已拿到进口药品注册批文。这也就意味着，从2008年开始这款药就已经可以在中国市场上销售。
值得注意的是，当时吉利德拿到的批文是针对艾滋病这一适应症的，作为乙肝用药，替诺福韦仍在临床阶段。而眼下通过非法渠道购买替诺福韦的，也以乙肝患者为主。
业界 上市后市场价值至少超10亿元人民币
据了解，我国现有慢性HBV感染者约9300万人，其中慢性乙型肝炎患者约2000万例。耐药性表现最好的替诺福韦，是应用于临床的5种抗HBV核苷（酸）类似物药物中，唯一一个还未在国内上市的药品。目前，拉美夫定等其它4种药物都已经纳入医保，年销售数亿到10多亿元人民币之间。
“如果替诺福韦实现国产化生产，保守估计至少是一个10亿元人民币的市场。这还是以国产药品的价格计算的。”奥锐特公司董事长彭志恩说，因为吉利德公司的专利垄断，目前国内企业尚无法介入生产和销售，而进口药品的价格将是国产药品的20倍。
正因如此，为拿到替诺福韦在中国的专利权，吉利德从1998年开始足足申请了10年。今年4月，吉利德又以侵犯专利为由，将生产替诺福韦仿制药的中国奥锐特公司告上法庭。而奥锐特公司则在5月13日，向国家知识产权局 专利复审委员会提交了“专利无效申请”的相关证据。
事实上，奥锐特并非唯一盯上替诺福韦的企业，而吉利德在巴西、印度等其他几个国家也都遇上了替诺福韦的专利权纠纷。
专家 中国新药注册体制或须改变
在专利权纷争的背景下，替诺福韦进入中国市场的步伐显得分外迟缓。有业内人士称，今年10月，替诺福韦将在中国上市HIV自费市场，届时病人可以通过部分传染病医院或药店购买治疗HIV，但对于治疗乙肝而言，合法购买的大门还远未打开。
作为该药在华独家代理商，葛兰素史克公司告诉记者，今年1月11日，SFDA已批准进行替诺福韦治疗慢性乙型肝炎的新药临床试验，替诺福韦用于治疗慢性乙型肝炎的Ⅲ期注册临床试验已在全国18个中心相继开展起来。
然而，根据国家药品注册审批流程，如果临床试验顺利，吉利德公司的替诺福韦要在中国上市销售，也要等2到3年。
“新药在中国上市晚于国外是普遍现象，背后的原因很多。”作为替诺福韦多中心临床研究的牵头单位，南方医院肝病中心主任侯金林说，如今替诺福韦的尴尬状况并非孤例，拉美夫定亦有过类似窘境。
“其实单就替诺福韦而言，国外的临床显示其药效和人种差别没什么关系。”该中心副主任孙剑透露，事实上很多国家进口新药时，只需该药品通过了FDA的审批，就可以获得注册批文，而无需再重新在本国做临床试验。“要知道美国的临床试验对象不单有白人，还有亚洲人。”
然而，在中国目前的新药注册审批体制下，不管该药品在其他国家的临床试验结果如何，只要想进中国市场，全部都要重新进行临床试验。有业内人士称，一个创新药的研发成本都在几十亿元人民币上下，其中大部分是投在了临床试验上。
在美欧日韩印等国，新药临床试验审评时限都在一至两个月左右。而中国新药临床试验审评时限通常在八个月以上，对于新生物制品，甚至长达一年以上。“正是因为这些原因，使得中国患者获得创新药物要大大晚于其他国家。”该人士说。
